Por Patrícia Shigunov – Instituto Carlos Chagas – FIOCRUZ
O transplante de medula óssea, também conhecido como transplante de células-tronco hematopoiéticas, é um procedimento médico complexo utilizado para tratar diversas doenças do sangue, como leucemias, linfomas e algumas condições genéticas. As células-tronco hematopoiéticas desempenham um papel vital na saúde sanguínea, sendo responsáveis pela produção de todas as células sanguíneas ao longo da vida de uma pessoa. Antes de realizar o transplante de medula óssea, é essencial preparar o ambiente da medula óssea do receptor para receber as novas células-tronco saudáveis.
A quimioterapia e/ou radioterapia são administradas para eliminar as células-tronco hematopoiéticas doentes do receptor e eliminar o sistema imunológico, minimizando o risco de rejeição das células transplantadas. Apesar de sua eficácia, o transplante está associado a diversos efeitos colaterais e complicações, cuja gravidade varia conforme o estado do paciente, o tipo de transplante e as fontes de células-tronco utilizadas. Embora esse procedimento seja fundamental, acaba impactando as células saudáveis.
Diante desse cenário, cientistas descobriram que nanopartículas lipídicas carregadas com RNA mensageiro (mRNA) têm a capacidade de acessar as células-tronco hematopoiéticas no nicho da medula óssea de camundongos com uma única injeção na veia. As nanopartículas foram direcionadas pelos anticorpos contra o receptor CD117, proteína presente na membrana das células-tronco hematopoiéticas. As nanopartículas lipídicas carregadas com mRNA, capazes de codificar enzimas de “edição genética”, editaram o genoma de células-tronco hematopoiéticas tanto in vitro quanto in vivo por longo período, alcançando níveis terapeuticamente relevantes para a cura de doenças sanguíneas (hematopoiéticas), incluindo a anemia falciforme.
Além disso, os cientistas testaram uma outra abordagem inovadora, entregando mRNA que codifica a uma proteína que promove a morte da célula (pró-apoptótico PUMA), com as nanopartículas lipídicas direcionado às células-tronco hematopoiéticas em camundongos. Esse método permitiu a eliminação das células-tronco hematopoiéticas doentes da medula óssea, o que poderia eliminar as limitações dos protocolos convencionais do transplante.
O desenvolvimento de complexos com nanopartículas lipídicas, mRNA e anticorpo contra um receptor específico, representa um marco na pesquisa científica, promovendo avanços na terapia com células-tronco hematopoiéticas. Essa inovação não apenas aprimora a eficácia no tratamento de doenças genéticas relacionadas ao sangue, mas também aponta para uma mudança de paradigma, potencialmente eliminando a necessidade de transplantes de células-tronco para algumas condições. O futuro da genética médica se mostra mais promissor do que nunca, graças a essa descoberta curiosa.
Referências
Cientistas descobriram que... "CDQ" 