Estamos enfim prontos para terapia gênica?*

Por Giordano Wosgrau Calloni                                                                                                          Prof. do Dpto. de Biologia Celular, Embriologia e Genética – UFSC

Para ouvir o áudio do texto com o autor, clique aqui.

Giordano - imagemNo ano de 2014, talvez nós venhamos a testemunhar mais um espetacular avanço científico: a cura para surdez através da terapia genética. A terapia gênica (ou genética) consiste em tentar substituir um determinado gene defeituoso ou faltante. Nossos genes são os responsáveis por fornecer a informação para a síntese de proteínas nas nossas células. Esta informação nos foi transmitida por nossos pais, através dos seus DNAs. As proteínas são os blocos de construção do nosso organismo, todas as funções desempenhadas por nossas células dependem da sua correta quantidade e funcionamentoAssim, se fizéssemos a analogia com uma obra, poderíamos imaginar que o DNA seria o arquiteto e os genes o projeto por ele elaborado. As proteínas seriam as responsáveis por executar este projeto, ou seja, seriam os mestres de obra. Assim, podemos imaginar que um gene defeituoso seria como uma parte do projeto que foi perdida e que torna inviável a continuidade da construção da obra.

Uma das maneiras de levar para dentro da célula um determinado DNA contendo a informação genética faltante é através da utilização de um vírus.  Os mesmos vírus que causam doenças, mas neste caso, utilizam-se vírus que são modificados de maneira a torná-los inofensivos (ou seja, eles infectam as células, mas não causam doenças). Assim, os vírus modificados funcionam como veículos que carregam a informação dentro deles e ao infectar uma célula passam esta informação (o DNA) para ela. Este DNA agora incorpora-se e passa a fazer parte do genoma do indivíduo (mas não de todo o genoma, apenas o dos órgãos e tecidos que foram infectados com o vírus). Este DNA possui um gene que codificará a proteína que faltava ou que estava anormal na célula defeituosa da pessoa.  Voltando a analogia da nossa obra, é como se os vírus fossem um serviço terceirizado que contratássemos do exterior para trazer de volta aquela parte do projeto (os genes) que havia sido perdida durante a execução da obra. Não esquecendo que sem aquela parte do projeto era impossível fazer a obra corretamente.

Em 2013, cientistas da Universidade do Kansas nos Estados Unidos, utilizaram um vírus para inserir um gene, chamado Atoh1 na cóclea (parte auditiva do ouvido interno) de camundongos com déficit auditivo.  O gene Atoh1 estimula a produção de células ciliadas no ouvido interno. De maneira muito simplificada, podemos dizer que estas células ciliadas são as responsáveis por captar as vibrações mecânicas que serão transformadas em informação sonora pelo nosso sistema nervoso central. Portanto, animais sem o gene Atoh1 não possuem células ciliadas e por sua vez possuem déficit auditivo, pois não conseguem captar as vibrações mecânicas que serão convertidas em informações sonoras.  A terapia gênica com o gene Atoh1 (ou seja, a recuperação do projeto que havia sido perdido) em camundongos, fez com que estes animais melhorassem sua audição em cerca de 20 decibéis (para efeitos de comparação seria como escutar tampando suas orelhas e o que você ouve normalmente). Os testes com seres humanos devem começar dentro de um mês, e deverão ser realizados com 45 pacientes voluntários entre 18 e 70 anos e que perderam a audição devido a alguma doença, ao excesso de barulho ou ao uso de algum medicamento com efeitos colaterais. Desta forma, esta terapia não será destinada para deficientes auditivos de nascença, pois o gene Atoh1 na verdade atua transformando determinadas células, chamadas células de suporte, em células ciliadas. Estas células de suporte estão ausentes em deficientes auditivos de nascença.

A terapia gênica foi foco de muita atenção e esperança pelos cientistas há cerca de 15 anos atrás. Depois de muitos anos de fracassos e resultados desastrosos, envolvendo inclusive o desenvolvimento de tumores, reações imunológicas e a morte de pacientes, agora ela parece estar pronta para ressurgir.  Novos tipos de vírus como veículos para o transporte dos genes (melhores empresas terceirizadas) estão sendo utilizados, apresentando maior segurança nos testes.  Existem previsões de que uma terapia comercial esteja disponível a partir de 2016. Entretanto, um entrave grande poderá tornar a terapia gênica longe de nossas clínicas e hospitais por um longo tempo ainda: o custo de uma única dose curativa é estimado em cerca de 1,6 milhões de dólares.

Seja como for e o tempo que levar, esta terapia poderá abrir a possibilidade para a cura de doenças que até então julgamos incuráveis, tais como o Mal de Alzheimer e alguns tipos de câncer.

*Texto elaborado a partir de comentário publicado pela autora Helen Thomson, em 23 de abril de 2014 intitulado “ Deaf people get gene tweak to restore natural hearing” na revista New Scientist e pelo texto publicado na revista Scientific American – Brasil em Abril de 2014, intitulado: Fase dois da Terapia Gênica – por Ricki Lewis – abril de 2014.

2 comentários sobre “Estamos enfim prontos para terapia gênica?*

  1. Muito massa a notícia! O vírus age de qual forma? Ele procura onde seria o gene original, e substitui o trecho da fita por uma “intacta” por retrovírus?

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