Do Laboratório ao Berço: a Corrida Pela Primeira Terapia CRISPR Personalizada

Por Heiliane de Brito Fontana

A edição genética baseada na tecnologia CRISPR vem protagonizando uma revolução silenciosa na medicina. Desde que foi apresentada ao mundo em 2012, essa ferramenta de “tesoura genética” tem permitido intervenções cada vez mais precisas no DNA e já foi abordada aqui no CDQ em publicações prévias (como em 2015, no artigo “Mais um passo em frente na cura de doenças por terapia gênica: o sistema CRISPR”). Em 2020, as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna receberam o Prêmio Nobel de Química por desenvolverem o método de edição CRISPR-Cas9 — uma consagração do potencial transformador da técnica.

Cientistas descobriram que o CRISPR poderia ser usado não apenas para estudar genes, mas para corrigi-los — letra por letra — abrindo caminho para o tratamento de doenças antes consideradas intratáveis. Desde então, uma nova geração de terapias genéticas vem sendo testada, especialmente para doenças com alta prevalência, como anemia falciforme e β-talassemia, onde uma única edição pode beneficiar muitos pacientes.

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Mais um passo em frente na cura de doenças por terapia gênica: o sistema CRISPR

Por Rita Zilhão                                                                                                                                          Faculdade de Ciências de Lisboa – Portugal

Em 1989 foi, com aprovação oficial, realizada a primeira transferência de genes para humanos. Desde então, têm sido desenvolvidas estratégias de transferência de genes “saudáveis” para indivíduos portadores de doenças que resultam de alterações na sequência dos genes (mutações), numa tentativa de correção Continuar lendo